2024年6月17日上午，“GC301 腺相关病毒注射液治疗晚发型庞贝病患者的安全性和疗效的单臂、多中心、开放性、静脉注射的Ⅰ/Ⅱ期临床研究”启动会在中国人民解放军总医院第一医学中心顺利召开，这是北京锦篮基因科技有限公司自主研发、全球首个获得临床试验许可、可用于治疗晚发型庞贝病的基因治疗药物，杨光主任作为主要研究者牵头开展。

GC301注射液是一款以重组AAV为载体搭载GAA基因表达序列的基因治疗药物。动物实验结果显示，通过单次静脉输注，GAA可在心脏、骨骼肌、肝脏、神经系统等广泛分布，达到长期改善活力水平、持续清除累积糖原和恢复肌肉力量的目的。本药物已获得国家药品监督管理局药品审评中心药物临床试验批准通知书。该项目受试者招募进行中，请扫描下方二维码可获得更多入组相关信息。

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关于锦篮基因

北京锦篮基因科技有限公司是一家以AAV载体递送技术介导的基因治疗药物开发为核心业务的国家高新技术企业，以推动中国罕见病基因药物从基础走向临床和市场为使命，造福患者及家庭。公司专注于遗传性神经肌肉疾病、遗传代谢疾病、溶酶体疾病以及眼科疾病等领域基因治疗药物开发，并通过推进罕见病基因药物研发和临床应用，更深入认识生命健康，将基因治疗技术及产品从罕见病过渡到慢性病和其它重大疾病的治疗和康复。