锦篮基因受邀参与两大论坛年度盛会——“2025博鳌亚洲论坛年会”和“2025中关村论坛年会”，作为中国基因治疗领域的领军企业在全球健康治理与科技创新领域发出中国强音。

2025年2月28日，北京锦篮基因科技有限公司自主研发的庞贝病基因治疗药物GC301腺相关病毒注射液，获美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定（ODD）。

2025年2月28日，是第18个国际罕见病日。我们诚挚呼吁社会各界共同关注罕见病患者的全生命周期需求，携手共建一个和谐包容的健康环境，让每个生命都能得到尊重与关怀。锦篮基因愿与全球同行者携手并进，为人类健康创造更多奇迹，让每一个生命都能绽放出绚丽的光彩。

2025年2月19日，北京锦篮基因科技有限公司（锦篮基因）与北京步杨基因科技有限公司（步杨基因）在北京正式签署战略合作协议，双方共同合作开发下一代DMD（杜氏肌营养不良）基因疗法，以满足DMD患者的临床需求。锦篮基因于2021年正式立项开发DMD基因治疗药物，专注于Dystrophin蛋白和调控元件的优化改造。

2025年2月6日，北京锦篮基因科技有限公司（以下简称“锦篮基因”）自主研发的基因治疗药物GC310腺相关病毒注射液（“GC310注射液”），获国家药品监督管理局注册临床试验默示许可（受理号：CXSL2400774、CXSL2400775），适应症为肝豆状核变性。GC310腺相关病毒注射液是锦篮基因已获IND许可的第4款1类新药基因治疗产品。GC310注射液的临床试验申请于2024年11月14日递

不失速，不踏空，不内卷

12月25日，第八届中关村国际前沿科技大赛生物医药领域赛在中关村东升国际科学园圆满落幕。经过激烈的角逐与评审，北京锦篮基因科技有限公司凭借“儿童危重遗传疾病颠覆性基因治疗平台技术项目“”脱颖而出，成功入围生物医药领域TOP10榜单，荣获本次大赛的第二名。

近日，“第六届中国生物医药产业链创新转化论坛暨首届粤港澳大湾区生物医药产业创新转化论坛”在广州隆重召开。盛会汇聚了国内外生物医药领域的顶尖专家和行业精英，共同探讨生物医药产业的创新与发展。在此次论坛上，“2024中国生物医药产业链创新风云榜”正式发布，北京锦篮基因科技有限公司（以下简称“锦篮基因”）凭借卓越的研发成果和创新能力，斩获多项大奖。左右滑动查看证书↓喜报锦篮基因自主研发的两款

2024年12月11日，随着中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）公示期落幕，北京锦篮基因科技有限公司自主研发的GC101注射液被正式纳入突破性治疗品种名录。适应症为2型脊髓性肌萎缩症（5q SMA），标志着国内SMA基因治疗取得里程碑式突破。图片来源：CDE官网截图突破性治疗品种，作为国家药品监管体系中的一项重要机制，专指那些针对严重危及生命或严重影响患者生活质量的疾病，且在当前缺乏有效的