中国女性专家在临床和罕见病事业中发挥着关键作用，她们凭借深厚的专业知识、敏锐的洞察力，以及特有的细腻关怀、卓越同理心和坚韧不拔的毅力，为罕见病事业做出了巨大贡献。本次吴老师当选为罕见病专业委员会委员，未来将与全国各地的同行们交流经验，共同探讨罕见病诊疗的新思路、新方法。

近日，锦篮基因研发的GC301腺相关病毒注射液治疗晚发型庞贝病（LOPD）的基因治疗临床研究（"评价GC301腺相关病毒注射液治疗晚发型庞贝病患者的安全性、耐受性及疗效的单臂、多中心、开放性、静脉注射的I/II期临床研究"，受理号：CXSL2300013）顺利完成了首例患者静脉输注给药，是国内AAV基因治疗LOPD注册临床试验的首例受试者给药。本次晚发型庞贝病的基因治疗研究在解放军总医院第一医学中

近日，在“第十三届中国创新创业大赛北京赛区生物医药行业赛暨第九届北京创新创业生物医药与人工智能领域主题赛”中，锦篮基因凭借其在生物医药领域的创新实力与卓越项目成果，从众多参赛企业中脱颖而出，以优异的成绩荣获复赛第三名，成功晋级决赛阶段。锦篮基因自成立以来，始终致力于基因科技的研发与应用，不断突破技术壁垒，开发了多项具有自主知识产权的创新项目。此次锦篮基因参赛项目凭借其创新的技术方案、广阔的市场应用

2024年8月2日，北京石油化工学院新材料与化工学院的实习实践基地授牌仪式及实习生欢送仪式，在北京锦篮基因科技有限公司与北京五加和基因科技有限公司的联合研发中心举行。此次活动不仅标志着校企双方产学研合作迈入了一个崭新的阶段，也预示着在生物医药人才培养领域将开启新的篇章。

2024年7月10日，北京锦篮基因科技有限公司（以下简称“锦篮基因”）自主研发的的AAV基因治疗药物GC101腺相关病毒注射液治疗3型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的Ⅰ/Ⅱ期临床试验启动会在组长单位首都医科大学附属北京天坛医院顺利召开。

锦篮基因亮相美国2024细胞及基因治疗峰会，与会嘉宾对锦篮基因展示的管线进展和临床试验数据产生了浓厚兴趣，锦篮基因王小冬博士在现场同众多与会嘉宾进行了充分的交流讨论。

2024年6月17日上午，“GC301 腺相关病毒注射液治疗晚发型庞贝病患者的安全性和疗效的单臂、多中心、开放性、静脉注射的Ⅰ/Ⅱ期临床研究”启动会在中国人民解放军总医院第一医学中心顺利召开，这是北京锦篮基因科技有限公司自主研发、全球首个获得临床试验许可、可用于治疗晚发型庞贝病的基因治疗药物，杨光主任作为主要研究者牵头开展。GC301注射液是一款以重组AAV为载体搭载GAA基因表达序列的基因治疗药

2024年6月8日锦篮基因正式成立6周年六年春秋，风华正茂六载耕耘，硕果累累。六年，是一道历史印迹的长度，记录着锦篮风雨兼程，开拓奋进，稳健发展的速度。六年，是一次跨越里程的幅度，丈量着锦篮与时俱进，蓄势聚能，创新发展的力度。六年，是一个奋进坐标的维度，承载着锦篮再启新程，源于需求，益于患者的温度。六年匠心筑梦锦篮向阳而兴，蕴藏着强大的发展力六年潜心淬炼锦篮因光而新，浸润着强劲的

生机盎然的六月，在与初夏骄阳的美好约定中如期而至。一日最美是晨曦，一生最美是童年。童心闪耀，希望如光。在爱与守护中，锦篮与宝贝们共同见证着基因治疗奇迹的发生。基因治疗，让孩子们的调皮好动有了能量。目前接受了锦篮GC301基因治疗婴儿型庞贝病（IOPD）的受试患儿实现了停用酶替代治疗，获得多个新的运动里程碑突破。基因治疗让孩子们的奇幻梦想有了方向。目前接受了锦篮GC101基因治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的受试患儿在运动能力方面展现出了不同程度的提升。