由北京锦篮基因科技有限公司自主研发并申办的一项名为“评价GC304腺相关病毒注射液治疗伴有急性胰腺炎病史的原发性高甘油三酯血症患者的安全性和耐受性的I期临床试验”已经开始招募。该临床研究已通过国家药品监督管理局及研究医院伦理委员会的批准。本研究计划在全国招募7例受试者，现向社会公开招募。
项目简介
本试验适用于伴有急性胰腺炎病史的原发性高甘油三酯血症患者。该试验已获得CDE默示许可，临床试验受理号CXSL2200432，已通过中国医学科学院北京协和医院伦理委员会的批准。
研究单位：中国医学科学院北京协和医院
主要研究者：张抒扬
执行研究者：田庄
主要入组标准
1.签署知情同意书时，18周岁≤年龄≤60周岁，性别不限；
2.临床诊断为原发性高甘油三酯血症，须满足5年内急性胰腺炎发作≥2次或≥1次重症急性胰腺炎，且经常规治疗或低脂饮食控制不佳的患者；3.空腹（至少10小时）血浆TG水平（采用导入/筛选期V1及V2访视检测结果的平均值）≥5.65mmol/L；4.经基因检测，基因型为GPIHBP1纯合或杂合突变，和/或LPL纯合或杂合突变；5.受试者给药前规律服用稳定剂量的固定降脂药≥1个月；6.受试者充分理解并能遵从试验方案的要求并有意愿按计划完成试验，包括自愿按方案要求遵守试验程序、接受低脂饮食要求，且配合提供生物样本；7.能够理解本临床试验的程序和方法，经过充分的知情同意，患者自愿参加并由患者本人或监护人签署知情同意书。
联系方式
联系电话：13811849157
招募海报
GC304腺相关病毒注射液为携带LPL基因表达框的重组AAV病毒载体，LPL是人体水解血浆富含甘油三酯脂蛋白的关键酶，GC304注射液通过经人工优化的LPL天然有益突变体LPLS447X基因在人体内的高效表达，能长期且高效降解循环血液中的甘油三酯，提供了一种新的预防和/或治疗严重高甘油三酯血症的基因药物。
北京锦篮基因科技有限公司是一家以AAV载体递送技术介导的基因治疗药物开发为核心业务的国家高新技术企业，以推动中国罕见病基因药物从基础走向临床和市场为使命，造福患者及家庭。公司专注于遗传性神经肌肉疾病、遗传代谢疾病、溶酶体疾病以及眼科疾病等领域基因治疗药物开发，并通过推进罕见病基因药物研发和临床应用，更深入认识生命健康，将基因治疗技术及产品从罕见病过渡到慢性病和其它重大疾病的治疗和康复。
