2024年，锦篮基因的临床管线取得了里程碑式的重大突破，展现出了强劲的发展态势。

锦篮基因自主研发的GC101腺相关病毒注射液，于今年荣获国家药品监督管理局纳入突破性治疗品种名录的殊荣，其适应症为2型脊髓性肌萎缩症（5q SMA）。这一成就标志着SMA基因治疗领域取得了历史性的突破，为SMA患者点亮了新的治疗希望之光。该认定不仅是对GC101注射液在临床试验中展现出的安全性和有效性的高度肯定，更是对锦篮基因创新能力和行业领先地位的有力佐证。此外，GC301腺相关病毒注射液在治疗婴儿型庞贝病和晚发型庞贝病的临床试验中，持续展现出显著的安全性和有效性；同时，针对高甘油三酯血症(LPLD)的基因治疗药物GC304腺相关病毒注射液也已正式启动受试者招募工作。

2024年11月，锦篮基因自主研发的又一创新产品——GC310腺相关病毒注射液，成功获得国家药品监督管理局临床试验注册审评的受理。该产品注册分类为1类治疗用生物制品，适应症为肝豆状核变性。至此，GC310已成为继GC101、GC301、GC304之后，锦篮基因申报新药临床试验的第4款基因治疗药物产品。在前期的非临床研究中，GC310注射液已展现出良好的安全性和显著的疗效，有望为肝豆状核变性患者提供一种全新的治疗选择，进一步改善他们的生活质量。

2024年，在战略融合的基础上，锦篮基因与子公司五加和基因携手共建的12000余平米的新基地投入使用：建设了锦篮五加和联合研发中心，包括动物实验区、细胞试验区和分子实验区；建设了2条商业化AAV原液生产线，2条制剂灌装线，2条中试生产线， 1条原核生产线，1个细胞建库车间，2套制水系统分别供商业化生产和中试生产。搭建了GMP（药品生产质量管理）体系，并在数字化GMP体系建设上进行了有益的尝试。组建了一支商业化药品生产团队，为基因治疗药物的研发和产品上市提供完备的软件和硬件条件，着力保障基因治疗药物的研发与商业化生产能力，严守生命线，严控质量关。

2024年，锦篮研发团队在新药研发和技术迭代方面取得了显著进展。顺利完成了神经肌肉疾病、代谢疾病和眼科疾病多领域候选药物的设计与初步筛选，多款具有突出潜力的候选药物进入了体内研究阶段，并与行业内已有专利产品进行了头对头的比较，取得了良好的初步结果。

在技术创新方面，研发团队结合各类疾病的实际需求，成功开发了针对性基因表达调控元件，以适应不同生理状态下的药效需求；在载体技术方面，新型AAV血清型顺利完成了非人灵长类体内生物分布验证工作，为后续管线项目提供了较野生型更为优越的递送载体；在前沿新技术应用方面，运用人工智能AI辅助设计，在AAV外壳和各类基因元件的优化改造上，也取得了累累硕果。此外，昆虫细胞株的工程化无弹状病毒版本也成功开发并经过测试，目前已正式投入CMC验证和应用，进一步为AAV生产制造提供了强有力的支持。

值得一提的是，除了基因治疗产品外，研发团队还成功开发了重组蛋白类药物，旨在去除血液中的IgG。这一创新性产品为AAV基因治疗的二次给药以及预存抗体水平较高的人群提供了新的治疗希望，为公司的技术创新和产品管线的进一步发展奠定了坚实基础，未来将继续致力于推动新药的研发进程，造福更多患者。 

在创新研发的基础上，2024年锦篮基因围绕基因药物研发、生产、检测等多维度开展知识产权布局，在海外知识产权布局上也取得重大突破。公司目前已申报发明专利50余项，PCT国际专利4项，彰显了锦篮团队卓越的研发水平和创新实力。今年锦篮基因继续提升优化改进知识产权管理体系，落实研发、生产、采购等环节的知识产权保护和风险控制，顺利通过认证机构的第二次监督审核，再上新台阶。

2024年，锦篮基因在人才战略领域实现了突破性进展。博士后工作站作为公司创新的“智慧引擎”，正吸引着众多杰出博士后加盟，为攻克技术难题、推动产业升级提供坚实的人才支撑。同时，公司积极探索人员能力提升的新路径，通过组织辅导人员参与外部专业技术资格评审、申报外部人才项目等举措，取得了显著成效：分别荣获了大兴区优秀青年、亦城优秀人才、优秀人才伯乐奖、U45青年影响力奖等多项殊荣。这不仅是对公司人才培养体系的肯定，更是对每位员工杰出贡献的认可。

在自主培养人才方面，锦篮基因长期开展校企人才培养合作，在国内率先开启本科生大四实习培训相关工作。通过与北京石油化工学院等高校建立实习实践基地，公司不仅为高校学生提供了将理论知识与实践相结合的平台，还通过实际的科研项目和工作任务，帮助学生提前适应职场环境，提升他们的专业技能和综合素质。这种深度的校企合作模式，不仅为公司储备了一批具有实战经验和创新能力的优秀人才，也为公司的持续发展注入了新鲜血液和活力。此外，锦篮基因还积极参与高校毕业生就业促进周活动，彰显了公司的育才担当，为高校毕业生高质量就业贡献了力量。

2024年，锦篮基因凭借在基因治疗技术创新和临床应用方面的杰出贡献，荣膺”第八届国际前沿科技大赛生物医药领域TOP2”；荣获“北京企业评价协会科技创新奖创新型企业奖”；“创客北京2024”龙头企业专项赛优胜奖、医药健康产业三等奖以及“2024年度行业关注度罕见病药物和基因药物”等多个奖项。充分展现了卓越创新力和行业影响力。

作为中国基因治疗领域的先行者，锦篮基因始终秉持开放合作的态度，为行业的健康发展贡献智慧力量。积极开展走访调研交流，参与北京市政府与企业对话平台的纪实观察节目《局处长讲政策》的首期录制，受邀出席各类前沿科技及创新创业赛事、生物医药产业大会、论坛、直播等活动，通过多种形式，谈行业、讲诉求、提建议，有力推动行业向新、向好发展。

在业务拓展方面，2024年锦篮基因的BD工作有条不紊地展开，为基因药物上市后的商业化顺利开展进行了提前布局。团队积极寻求合作伙伴，拓展市场渠道，为未来的商业化推广奠定坚实基础。同时，近日公司顺利完成了B轮融资，成功吸引了多家投资机构的青睐，为公司的发展注入了强劲动力。借此契机，公司也启动了上市的准备工作，旨在通过资本市场进一步加速基因治疗技术的研发与商业化进程。

2024年，锦篮基因亮相国际舞台，在CGT Summit 2024、BIO-Europe秋季大会、2024中国国际服务贸易交易会上展示了锦篮基因的管线进展和临床试验数据，与全球同行开展了深入的交流和讨论。这些国际交流活动不仅彰显了中国在基因治疗领域的创新实力，也使锦篮基因得以与国际生物医药界的前沿企业并肩，共同探索生命科学的新可能，推动全球生命科学领域的创新与发展，为全球患者的健康福祉贡献中国力量。

2024年，锦篮基因积极承担社会责任，深入参与科技公益，以实际行动践行企业的社会使命。通过讲科普、做调研、组活动、促交流等多元化方式，全面深入洞察患者的实际需求与真实状况；锦篮基因始终秉持以患者为中心的理念，不仅关注药物疗效，也注重患者用药后的生活质量提升和社会融入；同时坚持以患者需求为导向，不断深化对疾病的理解，持续探索和创新治疗方法，致力于为更多患者带来更全面、持久、深远的益处而不懈奋斗。