我家宝贝恬恬，出生于2014年11月，是个性格开朗、满心阳光、自信自强且聪明的小女孩。她在两岁时确诊为SMA，多年来因身体原因，手机是她唯一玩伴，在她四岁时，我惊奇地发现她已经认识很多文字，原来是她自己下载了识字软件自学的，可以看出恬恬是个要求上进并迫切希望能够和正常孩子一样上学的女孩。有时候，恬恬也会问我，为什么她不能去上学？是不是病好了就能去上学了？每次听到她这些话，我的心就像刀绞一样，不知道用什么语言回答她，只能将女儿拥入怀中，自己暗暗地流下心酸的泪水。偶尔，游戏也是她的最爱，在其中也结交了很多兴趣相同的小朋友，晚上睡觉前总是滔滔不绝的跟我分享当天发生的事，有喜有乐，谈到浓处总是抱着我哈哈大笑个不停！
在女儿一岁半时，身边朋友提醒我说，恬恬走路姿势不对，最好去医院检查一下。当时我一直沉浸在痛失爱子的苦痛中，对于女儿这个情况疏忽了些，当我静下心来仔细观察，发现女儿走路鸭子步，稍微高于地面两厘米的坡度都迈不上去，重心不稳易摔跤。2016年9月30号在广州儿童医院确诊为SMA，当时医生告诉我，这是罕见病，暂时无药可医，让回去好好照顾孩子，七八岁可能要坐上轮椅，不要去听小道消息，盲目求医，浪费钱财，只有等治疗SMA的新药出来才有可能让恬恬过上正常人的生活！医生之言，犹如晴天霹雳！天再一次坍塌！我静静地看着医生，默默落泪，脑子里一片空白，老天是不给我一丝活路啊！一年前才夺走我儿子性命啊！我的精神彻彻底底垮了！卧床不起，整日以泪洗脸，孩子父亲闷闷无语，深感无助......
初识锦篮，为罕见病患者家庭赋能
2016年的11月，恬恬爸爸接到北京同学打来的电话，告知在北京亦庄有家新药研发公司正在研发治疗SMA特效药，并提供了联系方式。终于有好消息了！我们如获至宝，立马拨通了锦篮基因创始人吴小兵博士的电话。吴老师耐心热情的接听着电话，并讲解了基因治疗SMA特效药目前的大致情况，同时告诉我们，SMA是罕见病中的常见病，她本人也是因为了解到患有SMA的孩子很多，为孩子们心疼！作为一家有着SMA治疗药物研发能力的基因公司，深感责任重大，吴老师毅然决然，迎难而上，倾公司全力上了SMA这个项目。接着，吴老师又安慰我们说：不要难过，不要担心，要有信心，相信锦篮，一定会成功！顿时，我们的心立刻宽慰了很多，感觉世界一下就光明了！等待的路上，煎熬又漫长
6年后，2022年我们一家人终于迎来了好消息，北京锦篮基因公司研发的SMA基因药GC101准备启动临床试验了。同年6月在锦篮基因和解放军总医院第七医学中心工作人员的悉心照顾下，恬恬顺利接受了GC101的第一期临床试验，用药后不到24小时，恬恬说感觉到腿部乃至全身都充满力量，要求扶她站起来试试，我试着扶她站起来，竟然真的独站8秒！一家人相拥，笑着哭着……接下来的几天，我注意到，恬恬能够头低下去又抬起来，再也不用去托她下巴了，她能低头抬头自如，并且能够独站一会儿，真的是立竿见影，从此，恬恬更是进步不断，体能也有了很大提升，以前抱着她时，总感觉松松垮垮，柔软无力，现在是越来越结实了，抱着感觉跟正常孩子无异。在接受GC101之前，恬恬眼神无光，一脸病态，用药后眼睛有神，面色红润，活泼好动。相信就是力量，坚持就是胜利
现如今距用上GC101快两年了，在这期间，恬恬得了三次严重肺炎，住进重症监护室一次，分别感染新冠、甲流、乙流，她都没受到太大影响，没有一丝退化，由于各种原因，恬恬一年最多能住院5个月，她的大腿下端在用药前是萎缩的，现在长了肌肉，也结实了，还能独站一分多钟了，相信不久以后恬恬一定会行走起来的！我们一家感谢锦篮基因，也祝愿所有SMA患者及其家属：心想事成！相信就是力量！坚持就是胜利！”