篇首语

回首2023，每一位锦篮人都会感到这一年过得太快、太快。快得来不及抖落三年疫情肆虐和封阻带来的疲惫就匆匆踏上推进罕见病基因药物进入临床试验的征途；快得来不及回家看看父母家亲就忙碌在实验室、动物房、会议室、电脑前；快得来不及休假和陪伴家人孩子就为了一批又一批的生产任务奋战在生产车间和检测实验室里；快得常常来不及睡觉就发现天又快要亮了。

有时候，我们却觉得一切都太慢了。我们希望购买的各种仪器设备试剂耗材都能快点到货；我们希望咨询和申报上去的材料快点得到回复；我们希望检测时间缩短快点得到结果；我们希望孩子的病情进展快点得到控制；我们希望孩子用药之后快点走向康复和健康生长；我们希望更多的罕见病药物快点启动研发立项，早日惠及更多人群。

当看到我们研制的基因药物在治疗罕见病出现奇效时；当孩子们达到抬头、翻身、独坐、扶站、独走一个个运动里程碑时；当我们看到孩子天真无邪的眼神、花一样的笑容和咿呀学语时；当失去了行走能力的孩子重新站起来练习走路时；当我们受到家长们由衷的感谢和祝福时，我们感受到了幸福，感受到了价值，感受到了意义。

路虽远，行则将至；事虽难，做则必成。2024年我们满怀期待。

2023

源于需求，益于患者

2023年锦篮基因临床研究全力推进，获得了里程碑进展。

• GC101是针对脊髓性肌萎缩症的AAV基因治疗药物，通过在中枢神经系统及体内全身组织脏器中表达SMN1蛋白，从而改善运动功能和提升患者生存质量。目前，GC101注射液的注册临床试验在中国人民解放军总医院第七医学中心、北京大学第一医院、中国医科大学附属盛京医院、武汉儿童医院等多中心开展进行中，并已率先进入II期临床试验阶段。临床观察显示患者在治疗后均显示了良好的药物安全性和各项指标的显著改善。
• GC301是针对庞贝氏病的AAV基因治疗药物，通过表达GAA酶的重组AAV病毒载体制剂，纠正外周器官受累和减轻庞贝病的中枢神经系统负担，具备现有酶替代疗法所不具备的治疗优势。目前，GC301在北京协和医院、中国人民解放军总医院第一医学中心、浙江大学医学院附属儿童医院等多中心开展进行中。在前期开展的研究者发起的临床试验中（IIT），全球首例婴儿型庞贝病患儿已完成52周观察出组，临床观察显示疗效确切，改善显著。
• GC304是针对高甘油三酯血症的AAV基因治疗药物，通过表达人体水解血浆富含甘油三酯脂蛋白关键酶—脂蛋白脂肪酶（LPL）的重组AAV病毒载体制剂，实现长期且充分降解循环血液中的甘油三酯，具有改变脂代谢障碍患者终身长期用药局面的独特治疗优势，正在推进 I 期临床试验。

2023

战略布局，跨越升级

过去的一年，锦篮基因与五加和基因实现了战略重组，扩大了公司在生产能力、硬件设 施、生产体系以及生产团队上的规模布局，使公司具备了临床前和临床阶段基因治疗制品自主生产能力。在此基础上，公司在生产能力规划方面继续投入，于北京地区规划建设的基因治疗产品商业化生产基地预计将于2024年投产使用，公司生产团队持续为公司基因治疗产品的临床前研究、临床试验和商业化阶段提供充足的药品供应保障。

2023

专于设计，勇于创新

技术创新是发展之源，立足之本。2023年锦篮基因研发团队在AAV外壳和基因元件方面取得新突破；在治疗肝豆状核变性病、肾上腺脑白质营养不良症的基因药物临床前研发方面取得重要进展；在神经节苷脂贮积症（GM1）、GNE肌病、法布雷病、戈谢病、青光眼病的基因治疗探索研究取得阶段进展。新获得16项发明专利受理，累计国家发明专利39项、国际PCT专利5项。公司获得了多项国家级和北京市级科研项目资助，并在“十四五”重大科技项目中担任课题组长单位。

2023

实至名归，成绩斐然

2023年锦篮基因在人才建设和资质认定方面硕果累累。经人力资源和社会保障部与全国博士后管委会批准设立博士后科研工作站，聚焦核心人才团队建设，优化调整人员结构，深化科研人才创新能力培养，提升公司在基因治疗相关技术领域核心竞争力；经国家知识产权局认定为国家知识产权优势单位，是国家给予企业知识产权管理工作的最高荣誉和评价，是对锦篮知识产权创造、运用、管理、保护综合实力认可，体现了锦篮基因科技创新的“硬实力”；同时锦篮基因获准纳入北京市潜在独角兽企业榜单、北京市医药健康产业投资基金储备项目以及北京市CGT产业重点企业名录，获得了经开区2023年博大杯挑战赛创新合作奖。以上国家及北京市科技部门的资质认可是对锦篮团队自主研发能力、科技成果转化及知识产权体系等多方面的鼓励，也是不断激励锦篮团队在后续工作中持续科研创新的动力。

2023

体系建设，持续改进

自2022年公司首次通过ISO9001质量管理体系认证，建立了基因治疗药物全生命周期的质量管理体系（包括药物研发，临床试验，药物警戒，药品生产制造），制定了“源于需求，勇于创新，专于设计，严于验证，精于制造，持续改进，益于患者”的质量管理方针，在2023年质量管理体系运行满一年后又顺利通过复审，公司全员对质量认识得到提升，并将质量体系思维应用在药品研发、临床试验、药品生产管理过程中。遵循ISO9001质量体系规范和原则，我们创造性地将研发、生产、临床、运营各方面纳入质量管理体系，建立了适合新药研发公司的质量和经营管理体系，强化了全员各岗位的体系思维，加强了策划先行、成文记录、基于风险的思维、持续改进等意识和行动规范。

2023

社会责任，科技公益

锦篮基因以推动中国罕见病基因药物从基础走向临床和市场为使命，造福患者及家庭。“源于需求，益于患者”是锦篮团队的初心和方向，患者的需求是药物开发的源动力。“认认真真做药，更关注临床应用，关注治疗给患者带来的真正益处，关注治愈和康复。2023年锦篮基因公益事务团队策划组织了多次以患者为中心的罕见病基因治疗协作交流会、学术研讨会、患者需求导向的立项讨论会、患者康复交流沙龙。积极参与社会公益，协助北京亦城合作发展基金会举办3.18罕见病科技公益年会，助力罕见病公益研究项目落地，以科技公益的形式引导社会资源和科研力量向罕见病相关研究聚集，以行动践行了锦篮团队的社会责任。

孩子们的来信 

12月，我们收到了远方孩子们的来信，

亲爱的孩子们，也谢谢你们

让我们深切的感受到做药的使命感和价值感；

你们的勇敢和坚强也鼓舞着我们，

康复路上的汗水会铺成一条大路，你们会用自己的脚步去行万里路，

看山河远阔，璀璨星河。

                                       

展望2024

罕见病既少又多，少在单病种的人数，多在病种的种类。罕见病基因药物研发立项和开发时常是一个矛盾和孤独之旅。前方没有亮光的时候，我们提灯前行，不但照亮团队，还给患者和家庭带来光明。我们相信星星之火可以燎原，道不孤，德必有邻。我们始终坚持源于需求，益于患者的企业价值观，做好药，做老百姓用得起的基因药。

这是一段向光而行的旅程 源于需求，益于患者的初心和理念，标记了我们的起点和方向，创新为帆，担当为桨，征程万里阔,奋斗正当时。明天会更好！