近日，“第六届中国生物医药产业链创新转化论坛暨首届粤港澳大湾区生物医药产业创新转化论坛”在广州隆重召开。盛会汇聚了国内外生物医药领域的顶尖专家和行业精英，共同探讨生物医药产业的创新与发展。在此次论坛上，“2024中国生物医药产业链创新风云榜”正式发布，北京锦篮基因科技有限公司（以下简称“锦篮基因”）凭借卓越的研发成果和创新能力，斩获多项大奖。
锦篮基因自主研发的两款腺相关病毒(AAV)注射液——GC301和GC101，分别荣获“年度行业关注度罕见病药物”和“年度行业关注度基因药物”大奖，充分展现了锦篮基因在基因治疗领域的创新实力和行业影响力。
GC301腺相关病毒注射液是一款针对庞贝病的AAV基因治疗药物，适应症包括婴儿型IOPD和晚发型LOPD。该药物通过一次性静脉注射，实现全身性GAA酶基因缺陷的广泛补偿，覆盖肝脏、心肌、骨骼肌及中枢神经系统等关键组织。GC301不仅是国际首个采用AAV递送技术治疗婴儿型庞贝病的药物，还成功完成了国内首例晚发型庞贝病AAV基因治疗的注册临床试验受试者给药。在已开展的临床试验中，GC301展现出了显著的安全性和有效性。GC101腺相关病毒注射液是国内第一款AAV鞘内给药治疗脊髓性肌萎缩症的基因药物，适应症包括1型SMA、2型SMA、3型SMA。GC101注射液采用鞘内注射方式一次性给药，精准地将治疗基因SMN1递送至中枢神经系统并在在运动神经元细胞中长期稳定表达，从而改善运动神经元等受累细胞的功能，进而改善和提高SMA患者呼吸能力及运动能力。凭借在临床试验中展现出良好的安全性和有效性，GC101已被中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）纳入突破性治疗品种名单。
在专注基因药物研发与临床应用的同时，锦篮基因亦高度重视人才队伍建设与培养。在此次行业风云榜评选中，锦篮基因马文豪荣获“2024年度中国生物医药产业链创新风云榜·U45影响力青年奖”。这不仅是对个人能力的认可，也是对公司人才培养体系的肯定。
锦篮基因将继续秉持创新驱动的发展理念，坚守“源于需求，益于患者”的初心，不断探索基因治疗的新边界，推动医药科技的持续进步。未来，公司将进一步深化产学研用合作，致力于为全球患者提供更多、更优的基因治疗解决方案，携手行业同仁共同开创人类健康的美好未来。相关阅读：
