2025年2月19日，北京锦篮基因科技有限公司（锦篮基因）与北京步杨基因科技有限公司（步杨基因）在北京正式签署战略合作协议，双方共同合作开发下一代DMD（杜氏肌营养不良）基因疗法，以满足DMD患者的临床需求。

锦篮基因于2021年正式立项开发DMD基因治疗药物，专注于Dystrophin蛋白和调控元件的优化改造。相较于mini-Dystrophin或micro-Dystrophin，锦篮基因原创性设计了具有更全面生物学活性的Smart-Dystrophin并已经在多种DMD模型动物中测试，验证了其准确的生物学定位特征，改善了模型动物的疾病发展。

与此同时，步杨基因凭借其自主开发的DynEvoLib®衣壳发现平台，成功研发了一系列具有肌肉靶向性的新型AAV衣壳。与传统载体相比，新AAV衣壳在转基因表达及安全性方面展现出显著优势，为DMD基因治疗提供了更高效的递送工具。

此次战略合作，锦篮基因将其在AAV基因药物研发领域的深厚底蕴与步杨基因在新型AAV衣壳开发上的独特优势相结合，有望在提升治疗效果和安全性的同时，降低给药剂量，为DMD治疗带来新的曙光。未来，双方将继续携手并进，共同推动中国自主研发的基因疗法发展和创新，为更多患者带来福音。

关于杜氏肌营养不良    

杜氏肌营养不良（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）是一种X染色体隐性遗传疾病。其病因在于抗肌萎缩蛋白（Dystrophin）基因的突变，导致肌纤维中抗肌萎缩蛋白缺失，进而引起肌纤维的破坏、肌肉萎缩和失去功能。DMD主要发生于男孩，全球平均每3500个新生男婴中就有一人罹患此病。患者在学龄前就会因骨骼肌不断退化出现肌肉无力或萎缩，导致行走不便。大约在7岁到12岁时，患者会彻底丧失行走能力，通常到20多岁就会因为心肌、呼吸肌无力而死亡。

DMD的临床表现多样，包括进行性对称性肌无力，近端重于远端，患儿通常表现为走路晚、易摔倒、走路慢等。随着病情的发展，患者会逐渐出现上楼梯、蹲起困难，甚至完全丧失独立行走能力。此外，部分患者还可能出现非进行性的认知异常，如智力障碍、学习困难、注意力缺陷多动症等。

目前，针对DMD尚无特效治愈方法。主要治疗手段包括规康复训练、增强营养等对症支持治疗。药物治疗方面，糖皮质激素如泼尼松是常用药物，可以改善患者的力量和肺功能，但长期使用副作用较大。尽管现有治疗手段可以在一定程度上延缓病情进展，但针对DMD的根本病因——抗肌萎缩蛋白基因的突变，目前尚无有效的根治方法，患者未被满足的临床需求巨大。因此，开发新的治疗手段，如基因疗法，是当前国内外DMD临床研究的热点和难点。

关于步杨基因

北京步杨基因科技有限公司（Byongen Therapeutics）成立于2021年7月，专注于腺相关病毒（AAV）的衣壳开发，为基因治疗领域提供精准安全的新一代载体。公司专有的衣壳发现平台DynEvoLib®利用计算机辅助设计和定向进化技术筛选精准靶向、高转导效率和低免疫原性的新型AAV衣壳，突破体内基因递送瓶颈。

关于锦篮基因

北京锦篮基因科技有限公司是一家以AAV载体递送技术介导的基因治疗药物开发为核心业务的国家高新技术企业，以推动中国罕见病基因药物从基础走向临床和市场为使命，造福患者及家庭。公司专注于遗传性神经肌肉疾病、遗传代谢疾病、溶酶体疾病以及眼科疾病等领域基因治疗药物开发，并通过推进罕见病基因药物研发和临床应用，更深入认识生命健康，将基因治疗技术及产品从罕见病过渡到慢性病和其它重大疾病的治疗和康复。